6岁的Tom Strahan是第一个接受这种名为Brineura的药物的人,当时他的家人搬到了意大利,因此他可以参加临床试验。

  Brineura治疗一种特殊形式的Batten病 - 晚期婴儿蝙蝠病或CLN2。患有CLN2的儿童通常在6至12岁之间死亡。自ABC于7月首次报道汤姆的故事以来,他已经开始预备学校,他的正在改善,他已经开始游泳。

  汤姆的母亲凯特比蒂说,自从他三岁时的诊断以来,他已经走了很长的。“我们[现在]的情况与我们的预期有很大不同,如果他没有接受任何治疗,结果会是什么,”她说。汤姆的家人很高兴这种药物现在可供任何受CLN2影响的人使用。

  “坦率地说,我们觉得这是一个正确的决定......确保孩子们得到最好的,实际上只有医疗,并且正在接受美国儿童接受的治疗,和法国的儿童接受治疗,以确保儿童也可以使用它,“比蒂女士说。“她的生活质量不存在”Mia Murchison也有Batten病,但Brineura对她来说太迟了。

  去年八月,她在九岁生日三周后去世。“她的生活质量根本不存在,感觉就像痛苦......我们真的很难过,我们想念她,我每天都想念她,”她的母亲Peta Murchison说道。

  多年来,这个家庭通过Bounce4Batten活动提高了对Batten疾病的认识。佩塔和丈夫哈米什说,他们对这种药物获得批准感到宽慰。“事实上,现已批准治疗,而且我们是世界上为数不多的现有治疗方法的国家之一,这意味着未来被诊断出来的孩子将无需经历Mia所经历的事情。 ,“默奇森先生说。

  “米娅总是让我感到惊讶,我很钦佩,对于一个如此年轻的人来说,她能够比大多数人一生所做的更多,”默奇森女士说。“我真的很自豪有一个女儿教我这么多,并给了我很大的力量,能够在帮助中发挥一小部分作用。”联邦卫生部长格雷格·亨特说,这种药物被证明是有效的,虽然它对药物福利计划而言过于昂贵 - 每人每年花费850,000美元 - 但它将由救生药物计划资助。他说他预计未来五年将有大约17名儿童接受Brineura。

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2019年04月14日 发布人:和记娱乐 来源:h88平台官网

通过救生药物计划为儿童提供Batten疾病药物Brin

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